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小儿阵发性睡眠性血红蛋白尿症

小儿阵发性睡眠性血红蛋白尿症常用药品
  • 复方阿胶颗粒补气养血。用于气血两虚,头晕目眩,心悸失眠,食欲不振及贫血。
  • 当归调经冲剂补血助气,调经。用于贫血衰弱,病后,产后血虚以及月经不调,痛经。
  • 复方胎盘片益气,补精血。用于虚损,羸瘦,劳热骨蒸,咳喘,咯血,盗汗遗精及神经衰弱,贫血,病后体虚。
  • 新血宝胶囊补血益气,健脾和胃。用于痔疮出血、月经过多、偏食等原因所致的缺铁性贫血。
  • 健脾生血片健脾和胃,养血安神。用于小儿脾胃虚弱及心脾两虚型缺铁性贫血;成人气血两虚型缺铁性贫血。症见面色萎黄或白光白,食少纳呆,腹胀脘闷,大便不调,烦躁多汗,倦怠乏力,舌胖色淡,苔薄白,脉细弱等。
  • 生血片补气助阳,益精生血。用于各种继发性贫血,再生障碍性贫血,缺铁性贫血。
  • 养血当归糖浆补气血,调经。用于月经不调,行经腹痛,贫血虚弱,产后体虚,萎黄肌瘦,产后血虚。
  • 达仁堂补肾健脾、填精补髓。用于失血血亏,放化疗后全血细胞减少及再生障碍性贫血。
  • 肝精补血素口服液益气补血,滋补肝肾。用于气血亏虚,肝肾不足(贫血、神经衰弱)。
  • 地榆升白片主治白细胞减少症,也可用于血小板减少,免疫功能低下,再生障碍性贫血。
  • 参术儿康糖浆用于脾胃虚弱所致的小儿疳积,食欲不振,睡眠不安,多汗及营养不良性贫血。
  • 硫唑嘌呤片1.急慢性白血病,对慢性粒细胞型白血病近期疗效较好,作用快,但缓解期短;2.后天性溶血性贫血,特发性血小板减少性紫癜,系统性红斑狼疮;3.慢性类风湿性关节炎、慢性活动性肝炎(与自体免疫有关的肝炎)、原发性胆汁性肝硬变;4.甲状腺机能亢进,重症肌无力;5.其他:慢性非特异性溃疡性结肠炎、节段性肠炎、多发性神经根炎、狼疮性肾炎,增殖性肾炎,Wegener氏肉芽肿等。
  • 健脾生血颗粒健脾和胃,养血安神。用于小儿脾胃虚弱及心脾两虚型缺铁性贫血;成人气血两虚型缺铁性贫血。症见面色萎黄或 晄白 ,食少纳呆,腹胀脘闷,大便不调,烦躁多汗,倦怠乏力, 舌胖色淡,苔薄白,脉细弱等。
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小儿阵发性睡眠性血红蛋白尿症治疗前的注意事项?

【治疗】
    目前对本病尚无特效治疗手段。
    1.若病人无症状时不需要治疗,但应注意避免过敏及蛋白尿的发作。
    2.骨髓移植为根治本病提供了新手段。目前正在进一步研究中。
3.溶血的治疗 在急性溶血发作时用泼尼松1~2mg/(kg·d)治疗,可减轻溶血,至少需服药2周以上,疗效出现后,可给小剂量0.3~0.5mg/(kg·d)维持。维生素E有稳定红细胞膜和防止溶血作用,每天肌注100mg或口服100mg/次,3次/d,经3~4周后溶血现象减轻、红细胞和血红蛋白增高。此外,每次用6%右旋糖酐10~20ml/kg静脉滴注,有暂时减轻溶血作用。并发急性血栓形成时,可用溶栓剂(如链激酶、尿激酶等)治疗。一旦转安,可用肝素治疗。之后,可用抗凝剂华法林衍生物或双香豆素治疗。
4.贫血的治疗
A)补充治疗:贫血明显者可输血,但不宜输全血,这是因为全血中的白细胞能激活补体,促进溶血。此外,血浆中的ABO凝集素也可能破坏病人的补体敏感红细胞。一般可输入经生理盐水洗涤3次的红细胞,输入红细胞不仅可纠正贫血,而且还可间接抑制造血,使骨髓减少产生补体敏感的红细胞,从而减轻溶血。如有缺铁,可补铁。但应注意,铁剂可诱发溶血,这可能与铁剂刺激骨髓产生对补体敏感的红细胞而致溶血加速有关。补铁宜用小剂量铁剂。有人主张在给铁剂治疗前先输血,以抑制红细胞的生成,可防止溶血加重。
B)雄激素的使用:有刺激红细胞生成作用,可用氟甲睾酮(氟羟甲基睾丸酮),剂量为1~2mg/(kg·d),产生疗效后用小剂量维持(10~30mg/d)。也可用丙酸睾酮,但在治疗前和治疗中应检查肝功能,本病可能有肝功能损害,应予注意。
5.基因治疗 随着对PNH异常基因的认识,使用基因治疗PNH有可能成为一种新的疗法。目前处于研究阶段。
    6.脾切除无效。
 【预后】
    PNH本身很少致死,死因常为并发感染或血栓栓塞。病程缓慢,中位生存期为10年,个别病人可存活40年以上。少数病人于发病经几年后病情自然减轻或完全缓解,这些病人的实验室检查异常结果可持续存在或完全消失。总的说来,小儿PNH预后较差。Ware等报道的26例儿童及青少年PNH中,8例于初诊后8个月~28.1年死亡(平均7.7年,中位数5.0年),4例死于感染,3例死于血栓形成,1例患儿转化为急性粒细胞白血病并于骨髓移植后死亡。26例儿童及青少年PNH患者估算的5年生存率为80%,10年生存率为60%,20年生存率为28%,中位数生存期为13.5年。该组患儿随访时间最长为19年,26例中仅4例(15%)存活15年以上,仅1例临床无症状,无一例有治愈的证据。

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