为恶性葡萄胎，绒毛膜上皮癌的主要化疗药物。亦用于乳腺癌、消化道肿瘤（包括原发性和转移性肝癌和胰腺癌）、卵巢癌和原发性支气管肺癌的辅助化疗和姑息治疗。

本品为目前广泛应用的抗癌药物，对恶性淋巴瘤、急性或慢性淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤有较好的疗效，对乳腺癌、睾丸肿瘤、卵巢癌、肺癌、头颈部鳞癌、鼻咽癌、神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤及骨肉瘤均有一定的疗效。

本品的抗瘤谱较广，主要用于治疗消化道肿瘤，或较大剂量氟尿嘧啶治疗绒毛膜上皮癌。亦常用于治疗乳腺癌、卵巢癌、肺癌、宫颈癌、膀胱癌及皮肤癌等。

对临床常见的消化系统肿瘤(如食管癌、胃癌、肝癌、大肠癌)、呼吸系统肿瘤(肺癌、鼻咽癌、喉癌)、妇科肿瘤(如乳腺癌、卵巢癌、宫颈癌)及血液、淋巴等多种恶性肿瘤有特效，而且对其他疑难癌种(如绒癌、横纹肌肉瘤)也有显著功效。

用于乳腺癌、卵巢癌、肺癌、宫颈癌、食道癌、直肠癌、肝脏肿瘤、头颈部肿瘤、淋巴细胞性白血病等中晚期的治疗。

解毒，消肿，止痛。用于中、晚期肿瘤，慢性乙型肝炎等症。