对慢性粒细胞白血病，睾丸精原细胞瘤有较好的疗效。对恶性淋巴瘤，乳腺癌等有效。对因骨转移的疼痛有止痛作用。

临床用于治疗慢性粒细胞白血病、乳腺癌、肾癌、淋巴瘤、黑色素瘤和头颈部癌等。也可用于软组织肉瘤、脑瘤、消化道肿瘤、卵巢和子宫癌等。

1、各型急性白血病，特别是急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤、非何杰金氏淋巴瘤和蕈样肉芽肿、多发性骨髓病； 2、头颈部癌、肺癌、各种软组织肉瘤、银屑病； 3、乳腺癌、卵巢癌、宫颈癌、恶性葡萄胎、绒毛膜上皮癌、睾丸癌。

临床上与放疗结合治疗包括卡波齐肉瘤在内的各种肉瘤，也用于急性白血病，非霍奇金淋巴瘤、肺癌、胃肠道癌、乳癌等，现已不再广泛使用。

为恶性葡萄胎，绒毛膜上皮癌的主要化疗药物。亦用于乳腺癌、消化道肿瘤（包括原发性和转移性肝癌和胰腺癌）、卵巢癌和原发性支气管肺癌的辅助化疗和姑息治疗。

主要治疗消化道肿瘤，对胃癌、结肠癌、直肠癌有一定疗效。也可用于治疗乳腺癌、支气管肺癌和肝癌等。还可用于膀胱癌、前列腺癌、肾癌等。